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无脉络膜症的基因疗法?
补充说明：无脉络膜症的基因疗法?
a******W 2019-06-11 16:27
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精选回答(1)
魏欣 副主任医师 中南大学湘雅二医院 三甲
擅长：儿童弱视，斜视，屈光不正（近视、远视、散光），眶肿瘤，眼整形。
提问
这项技术通过单次注射，用基因的工作拷贝替换了眼睛中有缺陷的基因，由于脉络膜、视网膜色素上皮细胞和视网膜的变性，这种疾病可导致视力逐渐丧失。治疗没有造成任何伤害，改善了主要的视觉观察。基因转移6个月后，所有患者均恢复了视力，两名患者的视力都有了明显改善。重要的是，与未经治疗的眼敏感度丧失相比，患者对光的敏感度增加。
2019-06-11 17:57
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无脉络膜症(choroideremia)又称全脉络膜血管萎缩(total choroidal vascular atrophy)或进行性脉络膜萎缩(progressive choroidal atrophy)或进行性毯层脉络膜萎缩(progressive tapetochorordal atrophy)。由Mauthner于1872年首次报道。最初从眼底的表现观察到与原发性视网膜变性有所不同，认为是脉络膜的缺失。经过长期观察发现脉络膜与色素上皮并不是先天性发育不良，而是后天进行性消失，故又称为进行性RPE营养不良性变性或进行性RPE脉络膜变性，但习惯上仍多沿用无脉络膜症。其特点是双眼进行性发病，自幼夜盲，弥漫性全层脉络膜毛细血管及RPE萎缩，最后脉络膜完全消失。
多发人群：所有人群
临床检查：眼底荧光血管造影
治疗费用：市三甲医院约（1000 —— 5000元）
