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粘多糖沉积病如何治疗?
补充说明:粘多糖沉积病如何治疗?
a*******9 2009-07-26 16:27
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这个病迄今为止没有很好的办法,骨髓移植可以做,但疗效并不是如想像中的那么好,目前世界上最先进的治疗是一种EnzymeReplacementTherapy.酶替代和基因治疗法正在研究中。据文献统计,国外已有几十例靠骨髓移植治疗而成功的例子。
2009-07-26 16:49
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因蛋白聚糖降解酶先天性缺陷所引起的蛋白聚糖分解代谢障碍,将导致产生各种类型的粘多糖沉积症(mucopo-lysaccharidoses)。其特征是过多的寡聚糖堆积与排泄。各型粘多糖沉积症的代谢基础相似,但遗传类型和临床表现各不相同。
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