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假肥大型肌营养不良症基因治疗
补充说明：假肥大型肌营养不良症基因治疗
a******W 2022-03-28 17:22
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
假肥大型肌营养不良症的治疗可考虑基因替代疗法、基因编辑、干细胞移植、体外肌力训练和营养支持治疗等方法。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常基因引入患者体内来纠正突变基因的功能缺陷。此方法适用于遗传性疾病的治疗，如囊性纤维化、某些类型的脊髓性肌肉萎缩等。
2.基因编辑
基因编辑利用CRISPR-Cas9系统对目标基因进行精确修改。主要用于修复单碱基替换、移除致病基因片段等特定基因异常情况。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从捐献者获取健康干细胞，并将其注入患者体内以分化为所需细胞类型。该策略可用于再生受损组织，例如心肌梗死后的心脏再生或神经退行性疾病中的中枢神经系统修复。
4.体外肌力训练
体外肌力训练包括一系列定制化的锻炼计划，在物理治疗师指导下进行，旨在增强肌力和功能。这种方法适合于多种疾病状态下的肌无力改善，如重症肌无力、肌炎等。
5.营养支持治疗
营养支持治疗是提供全面均衡饮食或特殊配方食品以满足患者营养需求的行为。对于许多代谢综合征、慢性消耗性疾病有良好效果。
在实施任何上述治疗前，应评估患者的基因型及可能存在的风险，制定个性化方案。同时，定期监测副作用并根据需要调整治疗计划是非常重要的。
2024-02-07 11:43
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肌营养不良症是由遗传因素所致的以进行性骨骼肌无力为特征的一组原发性骨骼肌坏死性疾病，临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力。也可累及心肌。
腺苷钴胺片
主要用于巨幼红细胞性贫血，营养不良性贫血、妊娠期贫血、多发性神经炎、神经根炎、三叉神经痛、坐骨神经痛、神经麻痹。也可用于营养性疾患以及放射线和药物引起的白细胞减少症的辅助治疗。
乌苯美司胶囊
本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。 可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干 细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
复方鳖甲软肝片
软坚散结，化瘀解毒，益气养血。用于慢性乙型肝炎肝纤维化，以及早期肝硬化属瘀血阻络，气血亏虚兼热毒未尽证。症见：胁肋隐痛或肋下痞块，面色晦黯，脘腹胀满，纳差便溏，神疲乏力，口干口苦，赤缕红丝等。
盐酸乙哌立松片
中枢性肌肉松弛药。1.用于改善下列疾病的肌紧张状态：颈背肩臂综合症，肩周炎，腰痛症；2.用于改善下列疾病所致的痉挛性麻痹：脑血管障碍，痉挛性脊髓麻痹，颈椎病，手术后遗症（包括脑、脊髓肿瘤），外伤后遗症（脊髓损伤、头部外伤），肌萎缩性侧索硬化症，婴儿大脑性轻瘫，脊髓小脑变性症，脊髓血管障碍，亚急性脊髓神经症（SMON）及其它脑脊髓疾病。
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