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肾上腺脑白质营养不良怎么治疗
补充说明：肾上腺脑白质营养不良怎么治疗
a******W 2022-03-28 17:23
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精选回答(1)
于晨光 主治医师 哈尔滨市中医院 三甲
擅长：擅长中西医结合方法治疗各种内科，儿科，妇科，皮肤科疾病，主要包含心血管疾病，糖尿病甲状腺疾病，生殖系统疾病，皮肤疾病
提问
肾上腺脑白质营养不良可以通过骨髓移植、酶替代疗法、基因治疗等方法进行治疗。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.骨髓移植
骨髓移植通常通过从供体取出健康的造血干细胞并将其植入患者体内来实现。骨髓中含有未受累的脂蛋白脂肪酶细胞，可提供正常功能的酶。由于遗传缺陷导致的脂蛋白脂肪酶活性降低，引起胆固醇沉积于中枢神经系统，导致神经变性。骨髓移植能够恢复正常的脂蛋白脂肪酶活性，减少胆固醇沉积，从而减缓病情进展。
2.酶替代疗法
酶替代疗法是将正常功能缺失的酶分子通过静脉注射的方式注入患者体内，以弥补其缺乏的部分代谢功能。该方法旨在补充患者所缺乏的特定酶类，以改善相关代谢异常状态。对于由脂蛋白脂肪酶缺乏引起的代谢障碍具有积极作用。
3.基因治疗
基因治疗涉及设计、制备和导入目标基因至患者细胞核内，以纠正或补偿受损或缺失的功能。针对遗传性疾病的治疗策略之一；对因基因突变所致的多种系统性疾病有效。此法适用于修复LMN-1基因缺陷造成的代谢紊乱。
除上述推荐的治疗方法外，患者还可遵医嘱使用阿昔莫司软胶囊、普罗布考片等药物辅助治疗。建议定期监测患者的健康状况，尤其是心血管系统的指标，以便及时发现潜在风险并采取相应干预措施。
2024-04-08 20:52
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