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进行性脊髓性肌萎缩症治疗新药物有哪些

发病时间:不清楚

进行性脊髓性肌萎缩症治疗新药物有哪些

补充说明:进行性脊髓性肌萎缩症治疗新药物有哪些

2023-07-14 10:03

进行性脊髓性肌萎缩症 呼吸 肌肉无力 酮康唑 氨基己酸 神经 肌肉

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精选回答(1)

闫振文 副主任医师 中山大学孙逸仙纪念医院 三甲

擅长:常见的临床症状如头痛、头晕、抑郁等,以及脑血管疾病、周围神经病、神经肌肉病、运动障碍疾病等

提问

进行性脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性疾病,目前尚无特效治疗方法。然而,近年来有一些新的药物正在研究中,可能有助于改善症状和延缓疾病进展。
1. 酮康唑:酮康唑是一种抗真菌药物,在动物实验中被证明可以减轻肌肉无力的症状,并且不会影响呼吸功能。但是,该药尚未获得FDA批准用于人类使用。
2. 氨基己酸:氨基己酸是一种抗氧化剂,可以通过清除自由基来保护神经细胞免受损害。一项研究表明,氨基己酸可以缓解肌肉无力的症状并延长生存期。
3. 诺西那生钠:诺西那生钠是一种针对SMA基因突变的新药物,通过补充缺失的蛋白质来恢复运动功能。临床试验显示,该药可显著提高患者的生活质量,并减少依赖辅助设备的程度。
4. 神经营养因子:一些研究人员发现,给予SMA患者神经营养因子可以促进神经再生和增强肌肉力量。虽然这种疗法仍处于早期阶段,但有望成为未来的一种有效治疗方法。

2023-07-19 22:59

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