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小儿共济失调毛细血管扩张综合征怎么治疗
补充说明：小儿共济失调毛细血管扩张综合征怎么治疗
a******W 2022-05-07 18:21
小儿共济失调毛细血管扩张综合征 靶向治疗 神经 缺陷 共济失调
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医生回答(1)
李瑜 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
小儿共济失调毛细血管扩张综合征可采取基因疗法、靶向治疗、免疫调节治疗、干细胞移植、神经营养药物治疗等方法进行治疗。
1.基因疗法
通过将健康的基因导入患者体内来替换异常基因，以达到纠正缺陷的目的。适用于遗传性疾病的治疗，如X-连锁共济失调。
2.靶向治疗
利用特定的分子靶点抑制肿瘤生长、促进凋亡等机制发挥作用。主要用于治疗实体瘤、血液系统恶性疾病等。
3.免疫调节治疗
通过调整机体的免疫状态来对抗疾病，包括使用生物制剂或化学合成物。常用于自身免疫性疾病及某些感染性疾病中。
4.干细胞移植
将自体或异体来源的健康干细胞注入患者体内，以修复受损组织。可考虑作为神经系统损伤后遗症的辅助手段。
5.神经营养药物治疗
通过提供神经元所需的营养物质来促进其存活和再生。可用于改善共济失调患者的症状，如吡拉西坦片、脑蛋白水解物片等。
在实施上述治疗前，应评估患儿的整体健康状况，并密切监测任何潜在并发症。必要时，需转至专业医疗机构接受进一步管理。
2024-04-13 16:07
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共济失调毛细血管扩张综合征是一组多系统受累的常染色体隐性遗传性疾病，又称Louis Bar综合征，主要临床特征为小脑共济症状及面部皮肤、眼球结膜毛细血管扩张;患儿对电离辐射敏感，T细胞功能缺陷，易发生反复的呼吸道感染。
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本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。 可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干 细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
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糖皮质激素只能作为对症治疗，只有在某些内分泌失调的情况下，才能作为替代药品。主要用于过敏性与自身免疫性炎症性疾病适应症，详见说明书。
