发病时间：不清楚
黏多糖贮积症4a型能治吗
补充说明：黏多糖贮积症4a型能治吗
2024-05-20 13:50
我要咨询
精选回答(1)
舒冏 副主任医师 中山大学附属第三医院 三甲
擅长：糖尿病，甲亢，甲减
提问
黏多糖贮积症4a型可以治疗，但无法完全治愈。
该疾病主要是由于基因突变导致的硫酸皮肤素合成酶缺乏，使皮肤素不能被分解，在体内积累。虽然无法根治，但早期干预如造血干细胞移植或肝脏移植可能有助于改善预后。
此外，针对特定症状的药物治疗也可缓解病情，如使用艾地苯醌、脑蛋白水解物等神经营养药物来辅助治疗。
患者应定期进行血液、尿液分析以及物理检查，以监测病情进展和治疗效果。同时注意避免感染，保持良好的营养状态，是管理此病的关键。
2024-05-20 15:49
举报相关问题
向医生提问
黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
健康问答
