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黏多糖贮积症怎么治

发病时间:不清楚

黏多糖贮积症怎么治

补充说明:黏多糖贮积症怎么治

2021-08-09 16:23

黏多糖贮积症 造血干细胞移植 性疾病 发育 发育落后

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精选回答(1)

杨铁生 主任医师 北京大学人民医院 三甲

擅长:风湿免疫性疾病,包括类风湿关节炎,系统性红斑狼疮,干燥综合征,脊柱关节炎,痛风,皮肌炎等。

提问

黏多糖贮积症通过酶法来控制病情。但目前还没有办法完全治愈,只能通过一些治疗手段来控制病情,缓解不适症状。治疗黏多糖贮积症常用方法是酶法而不是治疗,这种方法相对安全。通过静脉注射来补充病人体内缺乏的酶,这更昂贵,造血干细胞移植也可用于治疗。此方法适用于重症患者,在两岁之前移植效果会更好。

2022-07-13 15:53

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医生回答(1)

廖林海 主治医师 三甲

擅长:全科

提问

粘多糖贮积症应该尽早医治,缩小长时候损伤病症,轻者能够酶代替医治,病症较重者治疗没成心义,这个疾病大多须要终发展期治疗,异基因造血干细胞移植是治疗方法,但是临床使用不是很大。粘多糖贮积症是遗传新陈代谢性疾病,主要因黏多糖降解酶缺少,使酸性黏多糖不能完整降解,造成粘多糖聚集在体内不一样组织,孩子通常在出生时正常,随着岁数增加逐渐症状明显,常出现出体格发育阻碍、智力发育落后等。

2021-08-10 01:44

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疾病百科

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黏多糖贮积症 (黏多糖病,黏多糖增多症,粘多糖贮积病)

黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis,MPS)是一组溶酶体累积病,是由于溶酶体水解酶缺陷,造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻,黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内,从而影响到这些组织或器官的正常发育,多余的黏多糖从尿中排出,发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。

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