发病时间：不清楚
2020基因治疗肌营养不良
补充说明：2020基因治疗肌营养不良
a******W 2021-07-16 15:24
我要咨询
精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
2020基因治疗肌营养不良可以考虑基因替代疗法、基因编辑治疗、干细胞移植治疗等方法进行治疗。对于重症肌无力的患者，可以配合体外肌力训练以及物理疗法来改善症状。如果症状持续或加剧，应立即就医以评估是否适合上述治疗方案。
1.基因替代疗法
基因替代疗法涉及将正常基因引入患者体内以替换异常基因，通常通过病毒载体进行。具体操作是提取患者细胞，在体外扩增后导入目标基因，再将其注入患者体内。此方法旨在纠正导致肌营养不良的遗传缺陷。由于肌营养不良是由特定基因突变引起的，因此通过引入正常的基因拷贝来恢复功能至关重要。
2.基因编辑治疗
基因编辑治疗涉及使用CRISPR-Cas9系统或其他类似技术精确修改患者体内的致病基因。具体步骤包括定位目标基因、剪切DNA链并插入修复模板。这种方法针对特定的基因突变有效。因为它可以直接纠正引起肌营养不良的基因异常，从而消除相关症状。
3.干细胞移植治疗
干细胞移植治疗涉及从捐献者身上获取健康的干细胞，并将其注入患者体内，这些干细胞能够分化为各种类型的细胞。具体过程是在无菌条件下采集健康个体的骨髓或血液样本，然后对其进行处理以分离出造血干细胞，最后将其输注到患者体内。该策略适用于多种类型，包括杜氏肌营养不良。因为干细胞具有自我更新和多向分化能力，可分化为肌肉细胞，补充受损或缺失的肌细胞，改善病情。
4.体外肌力训练
体外肌力训练通常在康复医师监督下进行，利用专门设备对患者肢体进行被动运动，以增强肌肉力量。疗程一般需要数周至数月不等，具体时间因人而异。此法有助于提高肌营养不良患者的肢体活动能力和肌肉耐受性。虽然不能治愈该疾病，但能减轻由肌无力引起的不适感。
5.物理疗法
物理疗法主要包括电刺激、超声波治疗以及冷热敷等多种方式，需由专业人员指导并在安全环境下执行。上述措施旨在缓解因肌营养不良造成的关节僵硬及疼痛等问题。尽管无法根治该疾病，但适当锻炼可辅助维持日常活动范围。
在接受基因治疗前，应进行全面评估，包括家族史调查、基因检测以及身体状况检查，以确保患者适合接受该治疗。同时，患者及其家属应在专业医生指导下，充分了解治疗的风险和收益，做出明智决策。
2024-03-22 02:21
举报向医生提问
重症肌无力(myastheniagravis，MG)是一种横纹肌神经肌肉接头点处传导障碍的自身免疫性疾病,以肌肉易疲劳晨轻暮重、休息或用胆碱酯酶抑制药后减轻为特点。常累及眼外肌、咀嚼肌、吞咽肌和呼吸肌。严重者球麻痹。受累肌肉的分布因人因时而异，而并非某一神经受损时出现的麻痹表现。本病应称为获得性自身免疫性重症肌无力，通常简称重症肌无力。
右旋糖酐铁分散片
用于明确原因的慢性失血、营养不良、妊娠、儿童发育期等引起的缺铁性贫血。
硫唑嘌呤片
1.急慢性白血病，对慢性粒细胞型白血病近期疗效较好，作用快，但缓解期短；2.后天性溶血性贫血，特发性血小板减少性紫癜，系统性红斑狼疮；3.慢性类风湿性关节炎、慢性活动性肝炎（与自体免疫有关的肝炎）、原发性胆汁性肝硬变；4.甲状腺机能亢进，重症肌无力；5.其他：慢性非特异性溃疡性结肠炎、节段性肠炎、多发性神经根炎、狼疮性肾炎，增殖性肾炎，Wegener氏肉芽肿等。
乌灵胶囊
补肾健脑，养心安神。用于心肾不交所致的失眠、健忘、心悸心烦、神疲乏力、腰膝酸软、头晕耳鸣、少气懒言、脉细或沉无力;神经衰弱见上述证候者。
骨化三醇胶丸
绝经后和老年性骨质疏松；慢性肾功能衰竭病人的肾性骨营养不良；手术后甲状旁腺功能低下；维生素D依赖性佝偻病；自发性甲状旁腺功能低下；低血磷性维生素D抵抗型佝偻病；假性甲状旁腺功能低下。
