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黏多糖贮积症二型治疗
补充说明：黏多糖贮积症二型治疗
a******W 2021-07-15 22:12
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精选回答(1)
任正新 主治医师 河西学院附属张掖人民医院 三甲
擅长：擅长糖尿病、心血管系统疾病和临床常见病、多发病的诊断和治疗。对体检综合分析和健康指导有一定的经验。
提问
黏多糖贮积症二型可以通过酶替代疗法、骨髓移植或基因治疗进行治疗。如果症状持续或加剧，应立即就医以评估病情并制定适当的治疗计划。
1.酶替代疗法
通过静脉注射携带特定水解酶的分子到患者体内，以增加体内的黏多糖代谢能力。此方法旨在恢复患者体内正常代谢功能，减少黏多糖积累，从而改善病情。
2.骨髓移植
骨髓移植通常采用自体或异体造血干细胞移植的方式，在无菌条件下将健康供者的造血干细胞输注给患者，以重建其正常的造血和免疫功能。新植入的造血干细胞可产生具有正常功能的细胞，取代异常或无效的细胞，有助于纠正因遗传缺陷导致的血液和免疫系统异常。
3.基因治疗
利用病毒载体将正常编码特定蛋白的基因导入患者体内，使其稳定表达并发挥生物学效应。目标是纠正由于基因突变引起的生物合成障碍；通过提供缺失或功能不全基因的正常拷贝来弥补原发性缺陷。
除上述措施外，还可遵医嘱使用肝素钠、低分子量右旋糖酐等药物辅助治疗。同时，定期评估心脏功能及肺部状况也是必不可少的环节，以便及时发现并处理潜在的问题。
2024-03-08 16:15
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
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