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黏多糖贮积症基因治疗？
补充说明：黏多糖贮积症基因治疗？
a******W 2019-04-06 03:38
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精选回答(1)
侯医生 医师 其他 三甲
擅长：擅长系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、肌炎/皮肌炎、硬皮病、强直性脊柱炎、痛风等各类风湿免疫性疾病，开展了系统性红斑狼疮专病门诊。
提问
你好，粘多糖贮积病是一组因粘多糖降解酶缺乏的疾病，使酸性粘多糖不能完全降解，导致黏多糖积聚在机体不同组织，产生骨骼畸形、智能障碍、肝脾增大等一系列临床症状和体征。以往对各项粘多糖病无病因治疗方法，近年基因治疗使黏多糖病的酶替代治疗开始在临床上应用，取得了较好的临床疗效。
2019-04-07 10:51
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医生回答(1)
王子墨 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
目前基因治疗也在研究当中，没有广泛应用到临床。多采取对症治疗的方法，例如疲倦及心脏可以引起瓣膜疾病，肝脾增大可以导致腹股沟疝，疲倦及关节，可有活动受限。针对以上等临床表现，对症治疗，但一般效果并不理想。因为粘多糖贮积症主要是属于遗传类疾病，主要是基因缺陷所致。
2019-04-07 03:38
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
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