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骨髓移植能解决基因突变吗
补充说明：骨髓移植能解决基因突变吗
2024-05-13 18:41
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郑永江 副主任医师 中山大学附属第三医院 三甲
擅长：博士，副主任医师，副教授，博士生导师。擅长各种血液病的诊断与治疗。熟悉内科常见疾病的诊疗，特别是血液科常见疾病包括贫血，血小板减少，白细胞减少，发热查因，血常规异常，急慢性白血病，恶性淋巴瘤，多发性骨髓瘤的诊断与治疗，造血干细胞移植及其并发症的诊治。
提问
骨髓移植不能直接解决基因突变。
骨髓移植是通过替换患者自身的异常造血干细胞来治疗特定的血液系统疾病或免疫缺陷病，而这些疾病往往与特定的基因突变有关。虽然骨髓移植有助于纠正由于基因突变引起的某些血液指标异常，但并不能直接修复或消除突变的基因本身。
对于一些由遗传性基因突变导致的疾病，如镰状细胞贫血、地中海贫血等，骨髓移植可能是一种有效的治疗方法，因为它可以提供正常的血红蛋白基因。然而，并非所有基因突变都适合骨髓移植，例如线粒体遗传疾病，因为它们无法通过传统的骨髓移植得到改善。
需要注意的是，在进行骨髓移植前应进行全面评估，包括了解患者的基因背景，以确保选择合适的供者和制定最佳治疗方案。同时，患者及其家属应在专业医生指导下，充分认识骨髓移植的相关风险和预期效果，做出明智决策。
2024-05-13 19:02
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由于免疫器官、组织或细胞发育缺陷，或免疫功能失常或缺陷，引起的病理过程。有二种类型：①原发性免疫缺陷病，又称先天性免疫缺陷病，与遗传有关，多发生在婴幼儿。②继发性免疫缺陷病，又称获得性免疫缺陷病，可发生在任何年龄，多因严重感染，尤其是直接侵犯免疫系统的感染、恶性肿瘤、应用免疫抑制剂、放射治疗和化疗等原因引起。
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1.急慢性白血病，对慢性粒细胞型白血病近期疗效较好，作用快，但缓解期短；2.后天性溶血性贫血，特发性血小板减少性紫癜，系统性红斑狼疮；3.慢性类风湿性关节炎、慢性活动性肝炎（与自体免疫有关的肝炎）、原发性胆汁性肝硬变；4.甲状腺机能亢进，重症肌无力；5.其他：慢性非特异性溃疡性结肠炎、节段性肠炎、多发性神经根炎、狼疮性肾炎，增殖性肾炎，Wegener氏肉芽肿等。
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