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小儿球形细胞脑白质营养不良怎样治
补充说明：小儿球形细胞脑白质营养不良怎样治
2024-09-01 23:42
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吴泽霖 副主任医师 广州医科大学附属第一医院 三甲
擅长：间质性肺疾病、肺炎、上呼吸道感染、胸膜疾病、白血病、淋巴瘤、贫血、紫癜性疾病、肝脏疾病、功能性胃肠病、肠道疾病、胃十二指肠疾病
提问
小儿球形细胞脑白质营养不良可采取基因治疗、酶替代疗法、抗氧化治疗等措施进行治疗。
1.基因治疗
基因治疗可通过将正常基因导入患儿体内以替换异常基因。例如，利用腺相关病毒载体将正常基因导入神经元中。此方法通过提供正确的遗传信息来纠正疾病导致的基因缺陷，从而改善病情。其效果取决于新基因的有效表达及长期稳定性。适用于无法通过其他手段治愈且存在明确致病基因的小儿球形细胞脑白质营养不良患者。
2.酶替代疗法
酶替代疗法可使用外源性酶制剂补充体内缺乏的酶类。如口服L-肉毒碱乙酯酰转移酶。该方法通过增加缺失酶的水平来缓解代谢障碍，减轻症状。需定期监测并调整剂量以达到最佳疗效。适用于因特定酶缺乏引起的代谢紊乱型小儿球形细胞脑白质营养不良。
3.抗氧化治疗
抗氧化治疗包括使用维生素E、C等抗氧化剂。如口服维生素E软胶囊囊。抗氧化剂可以减少自由基损伤，保护神经系统免受氧化应激的影响。适合于预防或延缓疾病的进展。适用于已知有氧化应激参与的小儿球形细胞脑白质营养不良病例。
针对小儿球形细胞脑白质营养不良，家长应注意保持良好的生活习惯，避免吸烟和二手烟暴露，同时注意均衡饮食，确保摄入足够的维生素和矿物质，以支持孩子的健康发育。
2024-09-02 10:49
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球形细胞脑白质营养不良即球形细胞型白质营养不良(globoid cell leukodystrophy，GLD)，又名Krabbe白质营养不良症、Krabbe病、Krabbe急性婴儿型脑硬化、球形白细胞发育障碍症、先天性全身肌发育不全、类球状细胞型白质脑病、类球状细胞型弥漫性硬化症、Krabbe综合征等。为常染色体隐性遗传，是β-半乳糖苷酶的缺乏或其活性减低所致脑脂质沉积病。
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