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基因缺失可以治疗吗
补充说明：基因缺失可以治疗吗
a******W 2022-08-02 18:44
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医生回答(1)
郗绵悠 主治医师 三甲
擅长：全科
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基因缺失可以通过基因替代疗法来治疗。
基因缺失导致的疾病通常由于特定基因的功能丧失所致，因此使用含有正常拷贝的外源性DNA分子替换缺失的基因成为一种可行策略。基因替代疗法旨在将功能性基因引入患者体内，以恢复或模拟正常生理功能。该方法包括病毒载体转导、非病毒介导的基因转移等技术手段，并需考虑安全性评估及优化递送系统。
针对基因缺失的治疗方法选择应基于其具体原因和类型。对于单基因遗传病引起的基因缺失，可能需要基因治疗；而多基因疾病则需采用不同的治疗方案。
在实施基因治疗前，必须严格评估患者的个体风险与获益，并遵循严格的伦理规范。同时，定期监测可能出现的副作用是确保安全有效干预的关键环节。
2024-04-25 07:44
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单基因遗传病同源染色体中来自父亲或母亲的一对染色体上基因的异常所引起的遗传病。这类疾病虽然种类很多，3000种以上，但是每一种病的患病率较低,多属罕见病。按照遗传方式又可将单基因病分为四类：①常染色体显性遗传病。②常染色体隐性遗传病。③常染色体不完全显性遗传病。④ 伴性遗传病。
