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假肥大型肌营养不良症基因治疗
补充说明：假肥大型肌营养不良症基因治疗
a******W 2022-04-30 22:49
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
假肥大型肌营养不良症的治疗可考虑基因替代疗法、基因编辑、干细胞移植、肌肉功能锻炼和营养支持治疗等方法。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常基因导入患者体内以取代异常基因。例如，可使用逆转录病毒载体携带正常基因进入细胞核。此方法适用于遗传性疾病的基因缺失或突变导致的功能障碍。
2.基因编辑
基因编辑利用CRISPR-Cas9系统对目标基因进行精确修改。例如，可以针对特定基因位点进行插入、删除或替换等操作。该技术适合于纠正单碱基置换、缺失或插入引起的基因功能缺陷。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从捐献者获取健康干细胞，并将其注入患者体内以分化为功能性细胞。如造血干细胞可用于再生受损组织。这种方法有益于修复因疾病或损伤而受损的组织结构。
4.肌肉功能锻炼
肌肉功能锻炼旨在增强肌力和耐力，通常包括有氧运动和力量训练。例如，可采用渐进抗阻训练法来提高肌肉质量。此类活动有助于改善肌萎缩患者的肢体功能状态。
5.营养支持治疗
营养支持治疗是全面管理患者饮食及营养状况的过程，包括提供高蛋白、低脂饮食以及必要时补充维生素D和钙质。此举有助于维持患者整体健康水平，并促进其康复过程。
在实施假肥大型肌营养不良症的基因治疗过程中，应密切监测任何潜在的副作用，并根据医嘱调整生活方式，如合理膳食和适量运动，以支持治疗效果。
2024-03-04 23:58
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肌营养不良症是由遗传因素所致的以进行性骨骼肌无力为特征的一组原发性骨骼肌坏死性疾病，临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力。也可累及心肌。
腺苷钴胺片
主要用于巨幼红细胞性贫血，营养不良性贫血、妊娠期贫血、多发性神经炎、神经根炎、三叉神经痛、坐骨神经痛、神经麻痹。也可用于营养性疾患以及放射线和药物引起的白细胞减少症的辅助治疗。
乌苯美司胶囊
本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。 可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干 细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
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结合雌激素阴道乳膏用于治疗萎缩性阴道炎，外阴干燥，
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1.适用用于维生素B6缺乏（维生素B6缺乏可引起黄嘌呤酸尿、铁粒幼细胞贫血、神经系统病变、脂溢性皮炎及唇干裂）的预防和治疗，防治异烟肼中毒；也可用于妊娠放射病及抗癌药所致的呕吐、脂溢性皮炎等。 2.全胃肠道外营养及因摄入不足所致营养不良、进行性体重下降时维生素B6的补充。 3.治疗婴儿惊厥或给孕妇服用以防婴儿惊厥。 4.白细胞减少症。
