发病时间：不清楚
基因治疗leber11778
补充说明：基因治疗leber11778
a******W 2022-04-29 23:04
Leber遗传性视神经病变 神经 靶向 视神经损伤 视力下降
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精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
Leber遗传性视神经病变患者可采取基因替代疗法、基因编辑、干细胞移植、视神经保护剂、神经营养因子治疗等方法进行治疗。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常功能缺失的基因导入患者体内来取代异常基因。例如，使用腺相关病毒作为载体，在眼科医师指导下将正常基因插入患者眼部。此方法适用于遗传性疾病的治疗，如Leber遗传性视神经病变是由特定基因突变引起的，因此采用基因替代疗法是适当的。
2.基因编辑
基因编辑利用CRISPR-Cas9系统精确修改致病基因，恢复正常功能。例如，针对LHON的致病基因进行靶向修复。主要用于纠正单基因遗传性疾病中的错误基因，改善病情进展。对于存在明确基因突变导致的疾病具有较好的效果。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者体外获取自体干细胞，并将其注入受损区域以分化为功能性细胞。例如，诱导多能干细胞可用于再生受损的视网膜细胞。该策略适合于需要组织修复的情况，如视神经损伤后继发的视力下降。
4.视神经保护剂
视神经保护剂旨在减少视神经损伤后的炎症反应和氧化应激。常用药物包括甲钴胺、维生素B1等。主要适用于急性期或早期阶段的视神经损伤，可减缓进一步损害。
5.神经营养因子治疗
神经营养因子治疗通过提高神经元存活率和促进其再生来支持受损的视神经系统。常用的神经营养因子有脑源性神经营养因子和神经营养素-3。此方法适用于慢性期或恢复期的视神经损伤，有助于改善预后。在应用时需考虑个体差异及可能出现的副作用。
在接受上述治疗前，建议进行全面的眼科评估，包括基因检测和视功能检查，以确保安全有效地实施相应措施。同时，患者应注意保持良好的生活习惯，如戒烟限酒，保证充足睡眠，以利于视神经健康。
2024-02-02 12:44
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Leber遗传性视神经病变(Leber′shereditary optic neuropathy，LHON)属母系遗传(mateRNAl inheritance)或称线粒体遗传，由线粒体DNA11778、14484或3460等位点突变引起。它是遗传性视神经病变的常见类型。
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