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小儿戈谢病用脐带血能治愈吗
补充说明：小儿戈谢病用脐带血能治愈吗
a******W 2022-03-15 19:00
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精选回答(1)
李红冬 副主任医师 深圳市宝安人民医院 三甲
擅长：内科学和全科医学副主任医师，国家二级心理咨询师，擅长大内科和外科以及儿科常见病多发病的诊治，心理咨询。
提问
小儿戈谢病通常无法被脐带血治愈。
虽然脐带血含有可替代患者异常骨髓的健康造血干细胞，用于戈谢病的脐带血移植可减少葡糖脑苷脂的累积，缓解症状。但由于戈谢病是基因缺陷所致的溶酶体贮积症，涉及多种代谢途径的紊乱，仅依靠脐带血中的细胞不能彻底修复受损的生物化学过程，因此难以达到根治的目的。
对于某些特定类型的戈谢病，脐带血中的特殊类型细胞可能具有一定的治疗作用，但具体效果因个体差异而异。
在考虑使用脐带血作为戈谢病治疗手段时，应评估患者的具体病情、脐带血的质量以及匹配度，并密切监测可能出现的并发症风险。
2024-03-24 08:20
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戈谢病(Gauchersdisease，GD)是溶酶体贮积病(lysosomal storage disease，LSD)中最常见的一种，为常染色体隐性遗传。由于β-葡糖苷酶-葡糖脑苷酯酶缺乏致葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核巨噬细胞内蓄积。其临床特点是肝脾肿大、骨痛，Ⅱ、Ⅲ型患儿有中枢神经系统受累的表现。戈谢细胞是本症的特征。
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