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2021基因治疗肌营养不良
补充说明：2021基因治疗肌营养不良
a******W 2022-02-06 22:22
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
2021基因治疗肌营养不良可采取基因替代疗法、基因编辑治疗、干细胞移植、体外肌力训练、营养支持治疗等治疗措施。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因替代疗法
基因替代疗法涉及将正常功能缺失基因引入患者体内，通常通过病毒载体实现。具体操作是选取携带目标基因的病毒载体，在体外优化后注入患者体内。此方法旨在恢复患者丢失的功能性基因表达，从而纠正特定遗传性疾病如肌营养不良的症状。选择病毒载体是因为其能够高效地跨细胞膜运输基因。
2.基因编辑治疗
基因编辑治疗通过CRISPR-Cas9系统对患者自身细胞中的突变基因进行修复或替换。具体步骤包括设计引导RNA、构建Cas9蛋白-核酸酶复合物并将其导入目标细胞。该技术利用CRISPR-Cas9系统精准定位并切除或插入正确序列以纠正突变基因。此方法针对的是由于基因突变导致的肌营养不良。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从捐献者身上获取未分化干细胞，经过处理后输注至患者体内，以期望这些干细胞分化为所需的肌肉细胞。移植过程可能需要数次才能达到理想效果。干细胞具有多向分化潜能，理论上可分化为任何类型的细胞，包括受损或缺失的肌肉细胞。因此，它们可用于补充或修复因肌营养不良而减少的肌肉组织。
4.体外肌力训练
体外肌力训练需制定个性化计划，在专业指导下使用专门设备对患者肢体进行针对性锻炼；持续时间及频率依个体差异而定。此措施有助于增强肌营养不良患者残存的肌肉力量和耐力，并改善生活质量。它适合所有阶段的肌营养不良患者，但须注意防止过度疲劳。
5.营养支持治疗
营养支持治疗包括提供高蛋白饮食以及必要时口服或静脉注射营养补充剂。调整饮食结构以满足患者特殊需求，并定期评估效果。良好的营养状态有助于维持机体整体健康，促进康复。对于肌营养不良患者至关重要，因为肌无力可能导致消化吸收障碍。
在接受基因治疗前，应进行全面的基因检测以确定具体的基因变异类型。同时，建议密切监测患者的免疫反应，因为部分基因治疗可能会引起免疫系统的激活。
2024-02-03 04:47
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疲劳又称疲乏，是主观上一种疲乏无力的不适感觉。疲劳不是特异症状，很多疾病都可引起疲劳，很少有患病后更觉浑身是劲的情况，不同疾病引起不同程度的疲劳，有些疾病表现更明显，有时可作为就诊的首发症状。
症状起因：一、传染性疾病 病毒、细菌、立克次体、螺旋体、真菌、支原体、原虫、蠕虫等引起的多种感染性疾病，尤其伴有发热的感染性疾病，疲劳更加明显。 二、营养代谢及内分泌疾病 营养不良、脚气病、坏血病、糖尿病、低血糖反应、肥胖、肾小管性酸中毒、甲状腺机能亢进症、甲状腺功能减退症、尿崩症等。 三、变态反应及结缔组织病血清病、药物热、SLE、风湿热、皮肌炎。多发性肌炎、硬皮病、结节性多动脉炎等。 四、恶性肿瘤 见于各系统的恶性肿瘤。 五、其他各系统疾病 消化、循环、泌尿、造血、呼吸等系统疾病。
可能疾病： 四肢淋巴水肿 多发性硬化伴发的葡萄膜炎 慢性疲劳综合症 赖特综合征性巩膜炎
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就诊科室：内科
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