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骨髓移植是基因治疗吗
补充说明：骨髓移植是基因治疗吗
2024-05-13 18:41
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郑永江 副主任医师 中山大学附属第三医院 三甲
擅长：博士，副主任医师，副教授，博士生导师。擅长各种血液病的诊断与治疗。熟悉内科常见疾病的诊疗，特别是血液科常见疾病包括贫血，血小板减少，白细胞减少，发热查因，血常规异常，急慢性白血病，恶性淋巴瘤，多发性骨髓瘤的诊断与治疗，造血干细胞移植及其并发症的诊治。
提问
骨髓移植不是基因治疗。
骨髓移植是通过替换患者自身的造血干细胞来改善或治愈某些血液系统疾病的一种方法，其主要涉及的是遗传物质的改变或缺失导致的造血功能障碍。而基因治疗则是针对特定基因缺陷进行纠正的一种直接治疗方法。因此，骨髓移植主要用于修复受损或异常的造血功能，而不是直接针对特定基因进行治疗。
骨髓移植可能包括从供体获取健康细胞以替代患者自身不健康的细胞，这涉及到遗传信息的转移，但并非直接针对目标基因进行干预，所以不属于传统意义上的基因治疗范畴。
在考虑骨髓移植时，应评估患者的免疫状态以及是否存在感染风险，并监测可能出现的并发症如移植物抗宿主病。进行基因治疗时，需密切监控潜在的副作用，特别是长期安全性，因为某些基因修饰可能会有未知的风险。
2024-05-13 19:02
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移植物抗宿主病(graft-versus-host disease，GVHD)是骨髓移植(BMT)后出现的多系统损害(皮肤、食管、胃肠、肝脏等)的全身性疾病，是造成死亡的重要原因之一。
