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小儿腺苷脱氨酶缺乏症怎么治疗
补充说明：小儿腺苷脱氨酶缺乏症怎么治疗
2024-07-08 10:50
小儿腺苷脱氨酶缺乏症 造血干细胞移植 腺苷 环孢素 甲泼尼龙
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唐书生 主任医师 广州市妇女儿童医疗中心 三甲
擅长：呼吸相关疾病等
提问
小儿腺苷脱氨酶缺乏症可以考虑基因治疗、造血干细胞移植、免疫球蛋白替代疗法等方法进行治疗。
1.基因治疗
基因治疗可通过将正常基因导入患儿体内以替换有缺陷的基因。例如，利用病毒载体将健康基因送入患者细胞。此方法通过纠正导致疾病的根本原因来发挥作用，即提供正确的遗传信息以恢复正常的生物功能。适用于那些由于特定基因突变引起的罕见病，如腺苷脱氨酶缺乏症。
2.造血干细胞移植
造血干细胞移植是将来自供体的健康干细胞注入患者的血液中，帮助重建受损的免疫系统。常用药物包括环孢素、甲泼尼龙等。该方法可为患者提供新的、健康的免疫细胞，从而改善其对感染的抵抗力。适用于病情严重的腺苷脱氨酶缺乏症患者，尤其是当其他治疗方法无效时。
3.免疫球蛋白替代疗法
免疫球蛋白替代疗法涉及定期给予患者人血丙种球蛋白，以补充缺失的抗体。通常采用静脉注射的方式。此方法通过增加患者体内的抗体水平来增强其免疫力，使其能够更好地对抗感染。适用于轻度至中度的腺苷脱氨酶缺乏症患者，以及需要提高免疫力的情况。
在接受上述治疗期间，家长应密切监测孩子的身体状况，注意观察是否有任何异常反应。同时，保持良好的营养和充足的休息也是促进康复的重要因素。
2024-07-08 16:02
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