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遗传性共济失调治疗有新进展吗
补充说明：遗传性共济失调治疗有新进展吗
a******W 2021-07-11 00:15
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精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
针对遗传性共济失调的新型治疗方法主要包括基因疗法。
遗传性共济失调通常由特定基因突变所致，如脊髓小脑共济失调7型(SCA7)与ORC1基因相关。利用CRISPR-Cas9系统对患者进行基因编辑，可精准切除有害基因并插入正常拷贝，恢复基因功能。这有助于减少症状，提高生活质量。
针对遗传性共济失调的新型治疗方法还包括干细胞移植、神经调节技术等。这些方法旨在通过替换或修复受损细胞来缓解病情。
随着医学研究的不断深入，未来还可能涌现出更多有效的遗传性共济失调治疗方法。建议定期进行健康体检以及家族史调查，早期发现和干预可显著改善预后。
2024-01-15 23:33
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遗传性共济失调(hereditaryataxia)是一组以慢性进行性小脑性共济失调为特征的遗传变性病;世代相传的遗传背景、共济失调表现及小脑损害为主的病理改变是三大特征。本组疾病除小脑及传导纤维受累外，常累及脊髓后柱、锥体束、脑桥核、基底核、脑神经核、脊神经节和自主神经系统等。共济失调步态最先出现且逐渐加重，最终使患者卧床，临床症状复杂、交错重叠，即使同一家族也可表现高度异质性。
