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血友病乙基因治疗
补充说明：血友病乙基因治疗
a******W 2014-08-20 20:51
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精选回答(1)
李常月 主任医师 七台河市人民医院 三甲
擅长：擅长普外科尤其对肝胆胰腺，甲状腺和乳腺疾病有独特的见解。擅长于胆囊炎，胆囊结石，结节性甲状腺肿，甲状腺癌肝癌以及结肠癌痔疮，肛裂。
提问
血友病乙可以通过基因替代疗法、基因编辑、分子模拟疗法等基因治疗手段进行治疗。如果症状没有改善或者加重，应立即就医。
1.基因替代疗法
基因替代疗法涉及将正常功能缺失的基因引入患者体内，通常通过病毒载体实现。具体步骤包括选择合适的正常基因、设计病毒载体并将之导入目标细胞。此方法旨在恢复患者缺失的功能性基因，从而合成正常的凝血因子IX蛋白，改善血友病乙的症状。选择特定正常基因是因为它是导致血友病乙的关键原因；而使用病毒载体是为了高效地将基因插入到目标细胞中。
2.基因编辑
基因编辑是利用CRISPR-Cas9系统或其他类似技术对患者体内的致病基因进行精确修改的过程。具体操作包括定位目标基因、剪切并替换异常序列。该策略针对的是引起血友病乙的遗传缺陷。通过纠正这些缺陷，恢复正常凝血功能，从而缓解出血倾向和其他相关临床表现。
3.分子模拟疗法
分子模拟疗法涉及设计人工合成的分子来模仿天然蛋白质的功能，例如开发非活性凝血因子XI类似物以补偿血友病乙患者的凝血缺陷。这种策略侧重于弥补血友病乙患者由于缺乏功能性凝血因子XI而导致的凝血障碍。通过提供一个具有相似结构和功能的人工分子，可以部分恢复患者的凝血能力，减少出血风险。
在接受基因治疗前，应进行全面评估，包括家族史调查及可能存在的感染风险。定期监测免疫状态和可能出现的副作用至关重要。此外，为确保治疗效果和安全性，建议在整个过程中由经验丰富的专业团队进行密切跟踪和管理。
2024-02-14 20:51
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罗阳 主治医师 三甲
提问
血友病患者日常生活：（血友病甲病人自身体会）. 坚持每天做适当的运动.血友病人应尽量避免剧烈运动,但是,不运动也是对血友病人有极大的危害,因此把这条放在第一位.科学也表明,运动锻炼可以增加体内凝血因子的含量.最适合血友病人的运动就是游泳了.此外其他小强度运动也可参加,如自行车,走路等.亲身感言：常运动那些年,身体很好,出血次数不频繁.这两年出门少了,运动也没有了,出血就频繁了!肌肉增强了,还能保护关节.可以到当地正规医院看下.祝你健康！
2014-08-20 20:51
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血友病乙(hemophiliaB，HB)是一种遗传性疾病，遗传方式和出血表现与血友病甲相似，其发病机制为缺乏因子Ⅸ。
多发人群：所有人群
治疗费用：市三甲医院约（50000-100000元)
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
乌苯美司胶囊
本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。 可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干 细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
氨甲环酸片
本品主要用于急性或慢性、局限性或全身性原发性纤维蛋白溶解亢进所致的各种出血.弥散性血管内凝血所致的继发性高纤溶状态,在未肝素化前,慎用本品。本品尚适用于:①前列腺、尿道、肺、脑、子宫、肾上腺、甲状腺、肝等富有纤溶酶原激活物脏器的外伤或手术出血；②用作组织型纤溶酶原激活物（t-PA）、链激酶及尿激酶的拮抗物； ③人工流产、胎盘早期剥落、死胎和羊水栓塞引起的纤溶性出血；④局部纤溶性增高的月经过多,眼前房出血及严重鼻出血；⑤用于防止或减轻因子VIII或因子IX缺乏的血友病患者拔牙或口腔手术后的出血； ⑥中枢动脉
富马酸喹硫平片
各型精神分裂症。本品不仅对精神分裂症阳性症状有效，对阴性症状也有一定效果。也可以减轻与精神分裂症有关的情感症状如抑郁、焦虑及认知缺陷症状。
