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神经节苷脂贮积症可以基因治疗吗
补充说明：神经节苷脂贮积症可以基因治疗吗
a******W 2022-05-11 18:42
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精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
神经节苷脂贮积症可以通过基因疗法进行治疗。
基因疗法通过引入正常的基因替代缺失或异常的功能来发挥作用。本病主要是因为溶酶体降解酶的遗传性缺陷导致的，因此可采用基因疗法进行针对性治疗。但是，在实施基因疗法之前，应考虑潜在的风险和限制，确保选择合适的治疗方法。
针对神经节苷脂贮积症的基因治疗需要个体化评估其适用性和安全性，并需密切监测可能出现的不良反应。
在考虑使用基因治疗时，须严格遵守医学伦理原则，并确保患者知情同意与隐私保护。同时关注长期随访管理以及可能的副作用监控。
2024-02-03 21:54
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