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黏多糖贮积症3型怎么治疗
补充说明：黏多糖贮积症3型怎么治疗
a******W 2022-05-02 23:19
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精选回答(1)
任正新 主治医师 河西学院附属张掖人民医院 三甲
擅长：擅长糖尿病、心血管系统疾病和临床常见病、多发病的诊断和治疗。对体检综合分析和健康指导有一定的经验。
提问
黏多糖贮积症3型的治疗可以考虑酶替代疗法、骨髓移植、肝移植、基因治疗等方法。
1.酶替代疗法
通过静脉注射携带特定水解酶的分子至患者体内，以减少黏多糖在体内的积累。适用于改善症状、延缓病情进展。
2.骨髓移植
将健康的造血干细胞从供者中取出后经过处理再输回患者体内，重建正常的造血和免疫功能。主要针对遗传性血液疾病及某些恶性肿瘤等。可纠正部分因基因异常导致的代谢障碍。
3.肝移植
当肝脏受到严重损伤时，可以考虑使用肝移植手术来替换受损的肝脏。对于晚期肝硬化或其他原因引起的终末期肝病有显著效果，并能减轻由上述情况所导致的多种并发症如腹水、脾肿大等。
4.基因治疗
利用病毒载体将正常基因导入患者细胞内，以取代异常基因的功能。主要用于纠正由于基因突变引起的各种遗传性疾病，包括一些罕见的粘多糖沉积症类型。
黏多糖贮积症3型是一种罕见的遗传代谢疾病，需要在专业医生指导下接受个性化管理。定期监测身高、体重、听力和视力是必要的，同时评估心脏功能也应列为常规检查项目。
2024-02-22 17:54
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黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。黏多糖贮积症患者由于过多的黏多糖贮积于骨、软骨等组织或器官内，从而影响到这些组织或器官的正常发育，多余的黏多糖从尿中排出，发生一系列的临床症状和影像学表现。黏多糖贮积症属先天性或原发性代谢异常综合征。
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