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小儿黏多糖贮积症2型怎么治疗
补充说明：小儿黏多糖贮积症2型怎么治疗
a******W 2022-03-28 17:45
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李红冬 副主任医师 深圳市宝安人民医院 三甲
擅长：内科学和全科医学副主任医师，国家二级心理咨询师，擅长大内科和外科以及儿科常见病多发病的诊治，心理咨询。
提问
小儿黏多糖贮积症2型可采取酶替代治疗、骨髓移植、脐带血干细胞移植等方法进行治疗。
1.酶替代治疗
通过静脉注射携带特定基因的载体细胞来将正常功能的蛋白分子引入患者体内，以替代缺失或异常的功能。适用于遗传代谢疾病导致的器官损伤、功能障碍等。
2.骨髓移植
从供体处采集健康个体的造血干细胞，并将其输注给患者，重建其正常的造血和免疫系统。用于治疗血液系统疾病及某些先天性免疫缺陷病。
3.脐带血干细胞移植
利用未被使用且保存完好的自体或异体脐带血中富含的造血干细胞，通过特殊处理后回输给患者，以恢复其正常的造血和免疫功能。对于存在严重联合免疫缺陷或其他难治性疾病具有显著效果。需严格控制适应证，防止感染风险。
在实施任何治疗前，应评估患儿的身体状况及可能的风险，并密切监测病情变化。除上述提及的常规治疗外，还可考虑应用地拉罗司分散片进行管理，具体用药需遵医嘱。
2024-03-16 08:17
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黏多糖病(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组先天性遗传病，因黏多糖降解酶缺乏使酸性黏多糖不能完全降解，导致黏多糖积聚在机体不同组织，造成骨骼畸形、智能障碍等一系列临床症状和体征。根据不同酶不同引起的不同症状，可分为6型。
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