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肌营养不良最新治疗方法2021基因治疗

发病时间:不清楚

肌营养不良最新治疗方法2021基因治疗

补充说明:肌营养不良最新治疗方法2021基因治疗

a******W 2022-03-28 17:23

肌营养不良 缺陷 骨髓移植 造血干细胞移植 肌炎 关节 肌肉萎缩 水肿

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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲

擅长:擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗

提问

肌营养不良的最新治疗方法2021年包括基因替代疗法、基因编辑治疗、干细胞移植、体外肌力训练、物理疗法等。如果症状持续或加剧,建议患者及时就医。
1.基因替代疗法
基因替代疗法涉及将正常基因引入患者体内,通常通过肌肉注射或静脉输注实现。具体操作是将目标基因包装进载体后注入到患者体内使其稳定表达。此方法旨在恢复患者缺失或功能异常的基因,从而改善相关症状并控制病情进展。
2.基因编辑治疗
基因编辑治疗通过CRISPR-Cas9系统对患者细胞内的突变基因进行精准修复或替换,可能需要取样、培养及回输过程。CRISPR-Cas9能够识别并纠正特定遗传变异;其机制有助于纠正导致某些类型肌营养不良的基因缺陷。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身或其他来源获取未分化的干细胞,并将其注入受损区域以促进组织再生。移植可通过多种途径进行,包括自体骨髓移植或异体造血干细胞移植。干细胞具有分化为各种细胞类型的潜力,因此可定向修复受损肌肉组织。该技术适用于某些类型的肌营养不良,但需严格评估风险与收益比。
4.体外肌力训练
体外肌力训练通常在康复医师监督下,在专门设备上进行一系列针对性运动来增强肌力和耐力。疗程一般需要数周至数月不等。此措施有助于提高肌炎患者的肌力和功能独立性。尽管不能治愈肌炎,但能显著减轻症状并提高生活质量。
5.物理疗法
物理疗法由物理治疗师指导开展一系列活动,如被动关节活动度练习、抗阻训练等,旨在维持或改善肢体功能。该措施适合各型肌炎患者,旨在延缓肌肉萎缩进程、预防挛缩发生,并提高日常生活自理能力。
在接受基因治疗时,应监测可能出现的副作用,如局部水肿或感染。同时,定期复查以及适当的饮食管理也是必不可少的环节,以支持机体健康。

2024-02-12 00:31

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疾病百科

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肌肉萎缩

肌肉萎缩是指横纹肌营养障碍,肌肉纤维变细甚至消失等导致的肌肉体积缩小。

  • 症状起因:目前肌肉萎缩尚无统一分类,我们从临床实际出发,结合病原因分类如下。一、神经源性肌萎缩主要是脊髓和下运动神经元病变引起。见于脊椎椎骨骨质增生、椎间盘病变、脊神经肿瘤、蛛网膜炎、神经炎、神经丛病变、脊神经肿瘤、蛛网膜炎、神经炎、神经丛病变、神经损伤、脊髓空洞症、运动神经元性疾病、格林-巴利综合征、脑部病变和脊髓病变导致的废用性肌萎缩症等。二、肌源性肌萎缩常见于肌营养不良、营养不良性肌强直症、周期性麻痹、多发性肌炎、外伤如挤压综合征等、缺血性肌病、代谢性肌病、内分泌性肌病、药源性肌病、神经肌肉传递障碍性肌病如重症肌无力等。三、废用性肌萎缩上运动神经元病变系由肌肉长期不运动引起,全身消耗性疾病如甲状腺功能亢进、恶性肿瘤、自身免疫性疾病等。四、其他原因性肌萎缩如恶病质性肌萎缩、交感性肌营养不良等。

  • 可能疾病:项痹  进行性脊肌萎缩症  痿证  颈肋畸形  先天性膝关节脱位  

  • 常见检查: 肌肉活检  肌电图  谷氨酰胺  呼吸肌张力  呼气试验  握力体重指数  

  • 就诊科室:外科

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