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基因编辑治疗肌营养不良最新进展
补充说明：基因编辑治疗肌营养不良最新进展
a******W 2022-03-28 17:23
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
基因编辑治疗肌营养不良的最新进展表明，该疾病可采取基因修饰、干细胞移植、体外基因治疗、免疫调节等治疗措施进行治疗。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因修饰
通过引入正常基因替代突变基因或者沉默异常基因来纠正肌营养不良的遗传缺陷。此方法针对特定基因突变导致的肌营养不良有效，旨在恢复正常的基因功能。
2.干细胞移植
从患者自身的骨髓或其他来源获取干细胞，经过体外扩增和纯化后输回患者体内，以期望其分化为健康的肌肉细胞。干细胞具有多向分化潜能，可更新损伤部位的组织，有助于修复受损的肌肉组织。适用于多种类型的肌营养不良。
3.体外基因治疗
将健康基因导入患者自身成纤维细胞中，在体外培养一段时间后再将其注射回患者体内。目标是稳定地表达外源性基因产品以纠正缺乏或异常的功能。对于某些类型且有相应基因靶点的肌营养不良有效。
4.免疫调节
使用药物如利妥昔单抗、环磷酰胺等来调节机体免疫反应，减轻炎症对肌肉的损害。这些药物能够抑制过度活跃的免疫系统，从而减少自身免疫性肌炎的发生率。适用于存在免疫相关并发症的肌营养不良患者。
在考虑采用基因编辑治疗肌营养不良时，应评估潜在的风险与获益。除上述提及的措施外，定期的运动训练及物理治疗也有助于维持肌肉功能和生活质量。建议密切监测任何新的治疗方法可能带来的副作用，并遵循专业医疗团队的指导。
2024-01-27 04:01
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广义的营养不良(malnutrition)应包括营养不足或缺乏以及营养过剩两方面，现只对前者进行论述。营养不良常继发于一些医学和外科的原因，如慢性腹泻、短肠综合征和吸收不良性疾病。营养不良的非医学原因是贫穷食物短缺。缺乏营养知识，家长忽视科学喂养方法。在发达国家营养不良的病人通常可以通过治疗原发病、提供适当的膳食，对家长进行教育和仔细的随访而治疗。但在许多第三世界国家，营养不良是儿童死亡的主要原因。在营养不良、社会习惯、环境和急、慢性感染之间存在着复杂的交互影响，以至治疗是非常困难，并不是单单提供适当的食物即可解决。
