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基因治疗肌营养不良能痊愈吗

发病时间:不清楚

基因治疗肌营养不良能痊愈吗

补充说明:基因治疗肌营养不良能痊愈吗

a******W 2022-03-28 17:26

肌营养不良 缺陷 肌肉

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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲

擅长:擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗

提问

基因治疗肌营养不良在理论上有可能实现临床痊愈。
基因治疗是针对特定基因缺陷进行干预的一种方法,旨在恢复或补偿失去的功能。对于肌营养不良这类由明确基因突变引起的疾病,通过导入正常基因或修复异常基因,可以达到长期甚至终身缓解症状的目的。尽管如此,鉴于该疾病的复杂性和潜在风险,实施前需严格评估个体适应性及可能出现的风险,并密切监测随访。
基因治疗肌营养不良的效果还取决于基因修复的持久性和是否出现新的基因变异。因为基因修复后,患者体内仍可能存在未完全修复的基因突变或新出现的基因变异,这些因素可能会影响病情的发展和预后。
开展基因治疗前应考虑患者的年龄、身体状况以及是否存在共存疾病等因素,以确保最佳疗效与安全性。同时建议定期进行运动训练和物理治疗,以维持肌肉功能和预防并发症的发生。

2024-03-25 00:06

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营养不良

广义的营养不良(malnutrition)应包括营养不足或缺乏以及营养过剩两方面,现只对前者进行论述。营养不良常继发于一些医学和外科的原因,如慢性腹泻、短肠综合征和吸收不良性疾病。营养不良的非医学原因是贫穷食物短缺。缺乏营养知识,家长忽视科学喂养方法。在发达国家营养不良的病人通常可以通过治疗原发病、提供适当的膳食,对家长进行教育和仔细的随访而治疗。但在许多第三世界国家,营养不良是儿童死亡的主要原因。在营养不良、社会习惯、环境和急、慢性感染之间存在着复杂的交互影响,以至治疗是非常困难,并不是单单提供适当的食物即可解决。

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