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基因治疗肌营养不良成功率
补充说明：基因治疗肌营养不良成功率
a******W 2022-03-28 17:26
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
基因治疗肌营养不良的成功率因人而异，取决于患者的具体情况，通常可以考虑基因替代疗法、基因编辑治疗和干细胞移植等治疗措施。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常基因引入患者体内以取代异常基因，用于纠正导致肌营养不良的基因突变。此方法适用于遗传性肌肉疾病如杜氏肌营养不良症。
2.基因编辑治疗
基因编辑治疗涉及使用CRISPR-Cas9系统精确修改致病基因，旨在恢复正常功能。该技术针对特定基因缺陷引起的肌萎缩性侧索硬化等具有高针对性的遗传性疾病。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身或供体获取未分化干细胞，并将其引导分化为功能性细胞再植入受损区域。对于某些类型的选择性脊髓性肌萎缩等有良好前景。
基因治疗尚处于临床试验阶段，安全性及有效性需进一步验证。在考虑任何潜在风险时，应始终咨询专业医疗人员，确保获得适当的指导和监管。
2024-02-11 05:41
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广义的营养不良(malnutrition)应包括营养不足或缺乏以及营养过剩两方面，现只对前者进行论述。营养不良常继发于一些医学和外科的原因，如慢性腹泻、短肠综合征和吸收不良性疾病。营养不良的非医学原因是贫穷食物短缺。缺乏营养知识，家长忽视科学喂养方法。在发达国家营养不良的病人通常可以通过治疗原发病、提供适当的膳食，对家长进行教育和仔细的随访而治疗。但在许多第三世界国家，营养不良是儿童死亡的主要原因。在营养不良、社会习惯、环境和急、慢性感染之间存在着复杂的交互影响，以至治疗是非常困难，并不是单单提供适当的食物即可解决。
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