发病时间：不清楚
基因治疗肌营养不良成功率
补充说明：基因治疗肌营养不良成功率
a******W 2022-03-28 17:26
我要咨询
精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
基因治疗肌营养不良的成功率因人而异，取决于患者的具体情况，通常可以考虑基因替代疗法、基因编辑治疗和干细胞移植等治疗措施。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常基因引入患者体内以取代异常基因，用于纠正导致肌营养不良的基因突变。此方法适用于遗传性肌肉疾病如杜氏肌营养不良症。
2.基因编辑治疗
基因编辑治疗涉及使用CRISPR-Cas9系统精确修改致病基因，旨在恢复正常功能。该技术针对特定基因缺陷引起的肌萎缩性侧索硬化等具有高针对性的遗传性疾病。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身或供体获取未分化干细胞，并将其引导分化为功能性细胞再植入受损区域。对于某些类型的选择性脊髓性肌萎缩等有良好前景。
基因治疗尚处于临床试验阶段，安全性及有效性需进一步验证。在考虑任何潜在风险时，应始终咨询专业医疗人员，确保获得适当的指导和监管。
2024-02-11 05:41
举报相关问题
向医生提问
右旋糖酐铁分散片
用于明确原因的慢性失血、营养不良、妊娠、儿童发育期等引起的缺铁性贫血。
乌苯美司胶囊
本品可增强免疫功能，用于抗癌化疗、放疗的辅助治疗，老年性免疫功能缺陷等。 可配合化疗、放疗及联合应用于白血病、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合症及造血干 细胞移植后，以及其它实体瘤患者。
骨化三醇胶丸
绝经后和老年性骨质疏松；慢性肾功能衰竭病人的肾性骨营养不良；手术后甲状旁腺功能低下；维生素D依赖性佝偻病；自发性甲状旁腺功能低下；低血磷性维生素D抵抗型佝偻病；假性甲状旁腺功能低下。
富马酸喹硫平片
各型精神分裂症。本品不仅对精神分裂症阳性症状有效，对阴性症状也有一定效果。也可以减轻与精神分裂症有关的情感症状如抑郁、焦虑及认知缺陷症状。
