发病时间：不清楚
2020基因治疗肌营养不良
补充说明：2020基因治疗肌营养不良
a******W 2022-03-28 17:27
我要咨询
精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
2020基因治疗肌营养不良可采取基因替代疗法、基因编辑治疗、干细胞移植、体外肌力训练、营养支持治疗等方法进行治疗。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常基因导入患者体内以取代异常基因来发挥作用。此方法适用于遗传性疾病如肌营养不良等，旨在纠正基因突变导致的功能障碍。
2.基因编辑治疗
基因编辑治疗涉及使用CRISPR-Cas9系统精确修改致病性基因序列。该技术可用于纠正特定基因引起的疾病，例如某些类型的肌营养不良。
3.干细胞移植
干细胞移植涉及从患者自身或供体获取干细胞，并将其注入受损区域以促进组织修复。对于存在肌肉损伤或功能障碍的患者，干细胞移植可提供再生潜力，有助于改善症状。
4.体外肌力训练
体外肌力训练利用外部设备如阻力带、重量来增强患者肢体肌肉力量。针对肌营养不良患者的康复护理中，此举有助于提高其日常活动能力。
5.营养支持治疗
营养支持治疗包括提供高蛋白饮食及必要时补充维生素D和钙质。确保患者获得均衡饮食对维持其整体健康和生活质量至关重要。
在实施任何上述治疗前，应评估患者的具体病情及身体状况，制定个性化方案。定期监测副作用风险是必要的，同时关注患者的心理和社会需求，给予适当的支持和教育。
2024-02-11 04:53
举报相关问题
向医生提问
维生素D(vitaminD)是类固醇的衍生物，又可分为维生素D2和维生素D3。维生素D2多含于植物性食物中，它是由植物的麦角固醇经阳光照射而合成的，维生素D3可由人体皮肤和脂肪组织在7-脱氢胆固醇经过阳光照射合成。维生素D属脂溶性维生素，来自食物中的维生素D与脂肪一起经小肠吸收，在胆汁协助下形成乳糜微粒，由淋巴管进入血液，与自身合成的维生素D3一起转运入肝脏。在肝脏中经肝细胞微粒体中的单氧酶系统(25-羟化酶)的作用，形成25(OH)D3。25(OH)D3在肾近端小管上皮细胞线粒体内α羟化酶系统的作用下转变为1，25(OH)2D3，它是维生素D最大的生物作用形式，可以促进肠道钙结合蛋白的合成，并通过下列三方面使血清钙、磷含量增高：①促进肠道内钙、磷的吸收和运转，增加在体内的留存;②提高肾小管对钙、磷离子的再吸收，使尿钙、磷排出减少;③当低血钙膳食中缺钙时，在甲状旁腺素(parathyroid hormone，PTH)的作用下促进钙、磷的吸收，动员骨中钙、磷释出。因此在维生素D缺乏初期，血钙是正常，血磷略低。当维生素D进一步降低时，即使PTH分泌增加，由于原尿中钙含量的减少，回吸收的钙量不多，此时血钙也降低。
