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诺西那生钠可以治疗杜氏肌营养不良吗
补充说明:诺西那生钠可以治疗杜氏肌营养不良吗
a******W 2022-03-25 15:07
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精选回答(1)
诺西那生钠无法治疗杜氏肌营养不良。
诺西那生钠适用于特定类型的脊髓性肌萎缩症,而杜氏肌营养不良是由于抗肌萎缩蛋白基因突变引起的,两者的致病机理不同,因此该药物无效。杜氏肌营养不良的治疗需要针对其独特的病理特征进行,建议寻求专业的医疗机构及医师进行咨询与诊治。
诺西那生钠仅能改善杜氏肌营养不良的部分症状,但不能治愈疾病本身。
在考虑使用诺西那生钠或其他任何新药前,应充分评估患者的具体病情,并遵循医生指导以确保安全有效地管理疾病。
2024-03-19 06:18
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脊髓性肌萎缩(spinalmuscularatrophy,SMA)系指一类由于以脊髓前角细胞为主的变性导致肌无力和肌萎缩的疾病。首先由Werdnig(1891)和Hoffmann(1893)报道,故又称Werdnig-Hoffmann病。根据起病年龄和病变程度可将本病分为4型:Ⅰ~Ⅲ型称为儿童型SMA,属于常染色体隐性遗传病,其群体发病率为1/6000~1/10000,是婴儿期最常见的致死性遗传病。20~30岁以上起病的SMA,归为第Ⅳ型,可呈常染色体隐性、显性和X连锁隐性等不同遗传方式,其群体发病率约为0.32/10000。由于存在各种临床和遗传学方面的特点,故目前普遍认为本病应从运动神经元疾病中分出,成为一组独立疾病。