发病时间：不清楚
基因治疗血友病乙
补充说明：基因治疗血友病乙
a******W 2022-02-25 14:32
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医生回答(1)
孔子登 南沙区南沙街社区卫生服务中心
提问
基因治疗血友病乙可采取基因替代疗法、基因编辑、分子伴侣疗法、凝血因子替代疗法、血小板输注等治疗措施。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常功能缺失的基因引入患者体内来纠正缺陷。例如，使用病毒载体携带正常凝血因子IX基因进入血液细胞。此方法适用于血友病乙患者，旨在恢复或模拟正常的凝血机制。
2.基因编辑
基因编辑是利用CRISPR-Cas9系统对患者体内的致病基因进行精确修改或删除的过程。对于血友病乙，该技术可用于修复或移除导致疾病发生的突变基因。
3.分子伴侣疗法
分子伴侣疗法涉及设计合成能够协助蛋白质正确折叠的辅助蛋白，以改善其结构异常所致的功能障碍。对于血友病乙中由于凝血因子IX错误折叠而引发的症状有积极作用。
4.凝血因子替代疗法
凝血因子替代疗法通过静脉注射含有缺失凝血因子的制品如FⅨ制剂，补充患者体内缺乏的凝血因子。这是一种紧急情况下迅速止血的方法，尤其适用于突发出血事件。
5.血小板输注
血小板输注是将从健康供体处获取的增加个体血小板计数的简单过程。当患者因自身血小板减少或其他原因导致出血风险增高时，可考虑使用血小板输注。
在实施基因治疗血友病乙的过程中，应密切监测患者的免疫反应及可能出现的副作用，并确保由经验丰富的临床团队进行管理。
2024-02-09 23:31
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血友病乙(hemophiliaB，HB)是一种遗传性疾病，遗传方式和出血表现与血友病甲相似，其发病机制为缺乏因子Ⅸ。
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