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血友病骨髓移植能治好
补充说明：血友病骨髓移植能治好
a******W 2022-02-23 19:00
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赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
血友病骨髓移植能治好，可采取血友病骨髓移植、免疫抑制治疗、基因疗法、替代疗法治疗。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.血友病骨髓移植
血友病骨髓移植通常涉及从供体获取健康的造血干细胞并将其植入患者体内，使其产生正常的凝血因子。此方法旨在恢复患者自身的凝血功能异常，因为新植入的细胞能够生产正常的凝血因子。骨髓移植是针对血友病的有效治疗方法，因为它解决了由于基因突变导致的凝血因子缺乏。
2.免疫抑制治疗
免疫抑制治疗通过使用药物如环孢素、他克莫司等来抑制患者的自身免疫反应，减少对移植物的排异反应，从而促进移植物的存活。该措施有助于防止患者对来自供体的造血干细胞产生排异反应，保证移植物的正常发育和功能发挥。因此，在血友病骨髓移植后，免疫抑制治疗是必要的，以确保移植物的成功整合。
3.基因疗法
基因疗法涉及将健康基因引入患者体内，通常是通过病毒载体传递至目标细胞。此策略旨在纠正血液凝固障碍，因为导入的健康基因可提供缺失或不完整的凝血因子。对于特定类型的血友病，尤其是那些由已知基因缺陷引起的类型，基因疗法可能是一种有效的治疗手段。
4.替代疗法
替代疗法主要包括定期输注凝血因子产品，如新鲜冷冻血浆、凝血酶原复合物等，以补充患者体内缺乏的凝血因子。该措施可以直接弥补患者因遗传因素导致的凝血因子缺乏，有效控制出血症状。对于所有类型的血友病患者都适用，且需终身持续管理。
在接受任何治疗前，应评估风险与收益，并考虑个体差异及可能出现的风险。除上述常规治疗外，还可遵医嘱服用非甾体抗炎药缓解疼痛，常用有布洛芬缓释胶囊、塞来昔布胶囊等。
2024-02-06 17:31
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血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15～20/10万人口，欧美各国统计，约为5～10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3～4/10万人口。血友病B(hemophilia B)，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%。因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
乌苯美司胶囊
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